Giải Bài 2 trang 75 SGK Sinh học 12

Lời giải

Liệu pháp gene (gene therapy) là phương pháp đưa gene lành (hoặc chỉnh sửa, bất hoạt gene bệnh) vào tế bào của người bệnh nhằm sửa chữa những sai hỏng di truyền, qua đó phòng và chữa bệnh.

a) Triển vọng ứng dụng của liệu pháp gene

- Chữa các bệnh di truyền đơn gene: đưa allele bình thường vào tế bào để thay thế hoạt động của allele đột biến, mở ra khả năng chữa tận gốc các bệnh như thiếu máu hồng cầu hình liềm, bệnh máu khó đông (hemophilia), xơ nang, thiếu hụt miễn dịch tổ hợp trầm trọng (SCID)…
- Điều trị ung thư: chuyển gene làm tăng khả năng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư của hệ miễn dịch (ví dụ liệu pháp tế bào CAR-T), hoặc đưa gene gây chết tế bào ung thư.
- Điều trị một số bệnh mạn tính, bệnh do virus: như HIV/AIDS, bệnh tim mạch, bệnh thoái hóa thần kinh…
- Công nghệ chỉnh sửa gene (CRISPR/Cas9) phát triển giúp sửa chính xác đến từng nucleotide, làm cho liệu pháp gene ngày càng hiệu quả, an toàn và có thể áp dụng rộng rãi hơn.

b) Những hạn chế cần khắc phục

- Vấn đề vector chuyển gene: vector virus có thể gây đáp ứng miễn dịch mạnh ở cơ thể người bệnh, hoặc gene chèn vào vị trí ngẫu nhiên trong hệ gene làm hỏng gene khác, thậm chí hoạt hóa gene gây ung thư.
- Gene đưa vào có thể biểu hiện không ổn định, hiệu quả ngắn, phải điều trị nhắc lại nhiều lần.
- Khó áp dụng với bệnh do nhiều gene và chịu ảnh hưởng của môi trường (bệnh đa nhân tố) vì cơ chế phức tạp.
- Chi phí rất cao, kỹ thuật phức tạp nên chưa phổ biến đến đông đảo người bệnh.
- Vấn đề đạo đức sinh học: đặc biệt khi can thiệp vào tế bào sinh dục/phôi (làm biến đổi di truyền truyền lại cho đời sau); nguy cơ lạm dụng để "chỉnh sửa" các tính trạng không phải bệnh.

→ Vì vậy, liệu pháp gene có triển vọng to lớn trong y học nhưng cần tiếp tục hoàn thiện kĩ thuật (vector an toàn, điều khiển chính xác biểu hiện gene), hạ giá thành và xây dựng hành lang pháp lí, đạo đức chặt chẽ trước khi ứng dụng rộng rãi.

Đáp số